Argentina cuenta con una nueva opción para prevenir las hemorragias en personas con hemofilia. La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) ha aprobado un tratamiento preventivo para pacientes de 12 años o más con hemofilia A o B grave, sin inhibidores. Se administra mediante una inyección subcutánea una vez por semana.
La novedad no está solo en la vía de administración. Hasta ahora, la prevención se basaba en reponer el factor de coagulación que falta. Este nuevo fármaco funciona de otra manera: bloquea una proteína llamada TFPI, que actúa como freno natural de la coagulación.
Una inyección semanal que actúa sobre otro blanco
La hemofilia es una enfermedad poco frecuente, generalmente hereditaria, caracterizada por la falta o insuficiencia de proteínas necesarias para que la sangre coagule. En la hemofilia A existe una deficiencia del factor VIII; en la hemofilia B falta o es insuficiente el factor IX. La gravedad depende, entre otros aspectos, de la cantidad de factor funcional que conserva cada paciente.
Para quienes la padecen, incluso una lesión menor puede provocar un sangrado difícil de controlar. En los casos más graves aparecen hemorragias espontáneas, sobre todo en músculos y articulaciones.
El nuevo tratamiento es un anticuerpo monoclonal, es decir, una proteína desarrollada para actuar sobre un blanco concreto del organismo. Al inhibir la proteína TFPI, favorece la generación de trombina, una sustancia fundamental para formar coágulos. Se aplica con una lapicera prellenada, sin necesidad de preparar el medicamento ni de utilizar una vía intravenosa. Tras recibir capacitación, el propio paciente o su cuidador puede ponérsela.
Mauro Dávoli, médico hematólogo y expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados, lo explica así: «En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados».
Cómo se ha llegado hasta aquí
Durante décadas, uno de los pilares del tratamiento de la hemofilia ha sido administrar por vía intravenosa el factor faltante. Esa estrategia transformó el pronóstico de los pacientes, aunque tiene un coste cotidiano: puede requerir infusiones frecuentes y presentar dificultades de acceso a las venas. Hasta ahora, la prevención se apoyaba en la administración periódica de factores de coagulación o, en otros casos, en medicarse solo cuando aparecía una hemorragia. También existen terapias que actúan sobre otros mecanismos de la coagulación.
Andrea Cocca, médica hematóloga infantil del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos, subraya el peso de ese esfuerzo diario: «La necesidad de realizar infusiones intravenosas frecuentes, preparar la medicación y resolver las dificultades de acceso a las venas puede interferir con las actividades cotidianas». Y añade que «la calidad de vida también se relaciona con cuánto tiempo y esfuerzo demanda sostener el tratamiento».
La base científica de la aprobación es el estudio BASIS, un ensayo clínico internacional de fase 3 publicado en la revista Blood en 2025. Evaluó a personas con hemofilia A grave o hemofilia B moderadamente grave a grave, sin inhibidores. Comenzó con una fase de observación de 128 participantes, de los cuales 116 recibieron después la nueva medicación.
Los investigadores compararon la frecuencia de hemorragias que requirieron tratamiento en los seis meses previos con la registrada durante aproximadamente un año con la nueva terapia. Los resultados fueron claros en los dos grupos analizados:
- En pacientes que se medicaban solo cuando aparecía una hemorragia, la tasa anualizada estimada de sangrados que necesitaron tratamiento bajó de 39,86 a 3,20 episodios, una reducción relativa del 92%.
- En pacientes con profilaxis regular con factores de coagulación, pasó de 7,90 a 5,09 episodios, una reducción relativa del 35,5%.
Las reducciones fueron estadísticamente significativas en ambos casos. Conviene leer las cifras con matices: representan tasas estimadas de hemorragias que necesitaron tratamiento, no el número exacto de episodios de cada participante. Además, el estudio comparó dos períodos de seguimiento de los mismos pacientes, sin un grupo paralelo asignado aleatoriamente a otro tratamiento, una característica que los propios investigadores piden tener en cuenta al interpretar los datos.
Qué viene ahora
Con la aprobación de la ANMAT, el siguiente paso corresponde a médicos y pacientes. No constan plazos ni fases posteriores, pero los especialistas insisten en que la elección del tratamiento no es automática. Dávoli lo resume: «Una terapia preventiva no se evalúa solamente por cuánto reduce los sangrados. También hay que considerar su seguridad, la edad del paciente, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos que pueda necesitar y sus preferencias. La decisión siempre debe tomarse junto con el equipo especializado en hemofilia».
En materia de seguridad, entre los efectos adversos registrados figuran reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre y molestias articulares. Durante el período principal del estudio BASIS no se observaron eventos tromboembólicos, es decir, complicaciones relacionadas con la formación de coágulos dentro de los vasos sanguíneos. Ese resultado, sin embargo, no permite descartar por completo ese riesgo cuando el uso se extienda a más pacientes.
Para Cocca, el valor de fondo está en el objetivo: «Prevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia, porque cada hemorragia, particularmente cuando afecta repetidamente a una articulación, puede tener consecuencias que se acumulan con el tiempo».
También hay un recordatorio prudente: una administración más sencilla no garantiza por sí misma una mejor calidad de vida. Lo que sí amplía es el abanico. Con un mecanismo distinto al de reponer el factor faltante, y con una inyección semanal que el propio paciente o su cuidador pueden aplicar en casa, los equipos de hemofilia tienen una herramienta más para ajustar la prevención a cada persona.
Por la redacción de GUAY.news.
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