Luigi Naldini, director del Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia genica (SR-Tiget) y profesor ordinario de la Università Vita-Salute San Raffaele, ha sido elegido miembro internacional de la National Academy of Medicine (Nam) de Estados Unidos. La Academia, una de las instituciones más autorizadas del mundo en salud y ciencias biomédicas, motiva la distinción por su contribución pionera al desarrollo y la traslación clínica de los vectores lentivirales para la transferencia génica.
El reconocimiento llega menos de un año después de que la Food and Drug Administration (FDA) aprobara, en diciembre de 2025, una terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad rara del sistema inmunitario. Ese tratamiento se basa en la plataforma lentiviral desarrollada en el SR-Tiget. Según los datos disponibles, no consta la fecha exacta en la que Naldini fue elegido.
Un centro que une laboratorio y clínica
El SR-Tiget integra en un único ecosistema traslacional la investigación básica, la clínica y el desarrollo terapéutico. Bajo la dirección de Naldini, según las fuentes, se ha convertido en uno de los principales centros internacionales de investigación en terapia génica y celular. Esa integración es la que permite que un hallazgo de laboratorio pueda avanzar hasta un ensayo y, después, hasta una autorización.
El Ospedale San Raffaele y la Fondazione Telethon presentan el reconocimiento como fruto de una carrera científica extraordinaria y de un trabajo de equipo que transforma la investigación pionera en tratamientos que cambian la vida de las personas. La Fondazione Telethon es la entidad que guió el desarrollo de la terapia aprobada en Estados Unidos y la que sigue garantizando la disponibilidad de otra terapia en Europa, como se detalla más adelante.
Por qué la Academia lo distingue
La National Academy of Medicine sitúa el mérito de Naldini en los vectores lentivirales, las herramientas que permiten introducir material genético en las células. Según la información recogida, estos vectores han hecho posibles terapias seguras y eficaces para miles de personas con enfermedades genéticas hereditarias graves y tumores.
Más de 320 publicaciones firmadas por Naldini.
Más de 55.000 citas de sus trabajos.
114 es su h-index en Scopus.
Estas cifras académicas sitúan la trayectoria de Naldini en el terreno de la producción científica y de su impacto en la comunidad investigadora, mientras que la distinción de la Academia pone el acento en la traslación clínica de esa investigación.
Treinta años de vectores lentivirales
Los vectores lentivirales se han consolidado en treinta años como uno de los instrumentos más utilizados en la investigación biomédica. Sus aplicaciones abarcan la terapia génica ex vivo e in vivo, la inmunoterapia oncológica y la producción de vacunas, un abanico que explica por qué la Academia los sitúa en el centro del reconocimiento.
Entre los resultados del Instituto figura la terapia génica para la leucodistrofia metacromática, posteriormente licenciada a Orchard Therapeutics. Los datos recogidos también sitúan el peso de estas plataformas en la regulación: de las terapias génicas aprobadas en la Unión Europea, 7 de 18 están basadas en vectores lentivirales, y en Estados Unidos lo están 12 de 32.
7 de 18 terapias génicas aprobadas en la Unión Europea están basadas en vectores lentivirales.
12 de 32 terapias génicas aprobadas en Estados Unidos están basadas en vectores lentivirales.
Naldini habla en estos términos de su propio reconocimiento:
«Estoy profundamente honrado de haber sido elegido miembro internacional de la National Academy of Medicine. Considero este reconocimiento un homenaje al Instituto que tengo el privilegio de dirigir y a los muchos investigadores y profesionales que, durante más de veinte años, han contribuido a llevar las terapias basadas en vectores lentivirales del laboratorio a los pacientes. Estoy especialmente agradecido a los pacientes y a sus familias por la confianza y la participación que han hecho posible este camino.»
Luigi Naldini, director del SR-Tiget
En la misma declaración, Naldini añade que seguirá trabajando para desarrollar ulteriormente estas terapias y hacerlas cada vez más accesibles y sostenibles para quien las necesita.
Del laboratorio a la aprobación
El hito más reciente es la aprobación de la FDA de diciembre de 2025 para el síndrome de Wiskott-Aldrich, una enfermedad rara del sistema inmunitario. La terapia se basa en la plataforma lentiviral desarrollada en el SR-Tiget, y la Fondazione Telethon guió su desarrollo y su autorización. Con ello, la fundación se ha convertido en el primer ente sin ánimo de lucro del mundo en llevar una terapia génica de la investigación a la aprobación en Estados Unidos.
El precedente europeo es de 2016, cuando se aprobó en Europa la primera terapia génica ex vivo con células madre, para la ADA-SCID, también nacida en el SR-Tiget. La Fondazione Telethon sigue garantizando su disponibilidad a los pacientes europeos.
Cronología
- 2016: aprobación en Europa de la primera terapia génica ex vivo con células madre, para la ADA-SCID, desarrollada en el SR-Tiget.
- Diciembre de 2025: la FDA aprueba en Estados Unidos una terapia génica para el síndrome de Wiskott-Aldrich basada en la plataforma lentiviral del SR-Tiget.
Lo que significa y lo que queda por aclarar
Según las fuentes, la elección consagra a la escuela milanesa de terapia génica a nivel internacional y premia una trayectoria científica pionera. El texto presenta además la aprobación de la terapia para el síndrome de Wiskott-Aldrich como un resultado histórico para la comunidad científica.
Hay aspectos que no están claros. No consta la fecha exacta en que Naldini fue elegido ni la fecha de publicación del artículo de origen. Tampoco se indica cuándo se entregará o formalizará la distinción. Además, el texto menciona treinta años de investigación, mientras que la cita de Naldini habla de más de veinte años de trabajo de los equipos, y no se especifica la diferencia entre ambas cifras.
Por último, los datos disponibles no fijan plazos concretos para los próximos pasos. El objetivo que Naldini expresa es seguir desarrollando estas terapias y hacerlas más accesibles y sostenibles, sin calendario asociado.
Por la redacción de GUAY.news.
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