La retinosis pigmentaria es una enfermedad hereditaria que afecta a 1,5 millones de personas en todo el mundo y a 40.000 en Alemania. Esta patología provoca la muerte gradual de los fotorreceptores de la retina, lo que deriva en una pérdida progresiva de la visión. Ante la limitación de los tratamientos actuales, como el fármaco Luxturna —que solo beneficia a menos del 1% de los afectados con mutaciones específicas en el gen RPE65—, un nuevo estudio clínico ha explorado el potencial de la optogenética.
Un avance esperanzador para la visión
Esta técnica, cuyos fundadores han sido galardonados con el Premio Nobel de Medicina, busca trascender las mutaciones genéticas específicas haciendo que las células retinianas restantes sean sensibles a la luz. El ensayo de fase 1, realizado en 10 participantes de entre 40 y 73 años, se centró en evaluar la seguridad del procedimiento. Los pacientes recibieron una inyección única en el ojo que contenía instrucciones genéticas para la proteína fotosensible canalrodopsina ChrimsonR, la cual reacciona a la luz naranja-roja.
«Este estudio representa un hito importante para la restauración optogenética de la visión.»
Stefan Futterknecht, coautor de la investigación
Para activar esta proteína, los participantes utilizaron unas gafas especiales equipadas con una cámara que convierte los cambios del entorno en pulsos de luz naranja-rojiza. Los resultados han sido significativos: 6 de los 9 pacientes que completaron las pruebas pudieron realizar tareas cotidianas como encontrar una puerta o seguir una línea. Stefan Futterknecht, coautor de la investigación en el Instituto de Oftalmología Molecular y Clínica de Basilea, destaca la relevancia de estos datos obtenidos:
«Demuestra que los efectos observados inicialmente en un solo individuo también pueden reproducirse en otros individuos afectados.»
Stefan Futterknecht, coautor de la investigación
Hacia una mayor autonomía personal
El enfoque optogenético no busca una recuperación visual total, sino proporcionar una visión artificial que permita a los pacientes en etapas avanzadas recuperar cierto grado de autonomía. Stylianos Michalakis, de la Universidad Ludwig Maximilian de Múnich, subraya el impacto funcional de este tratamiento:
«El concepto terapéutico permite a las personas con retinosis pigmentaria en etapa avanzada tener cierto grado de visión artificial, lo que les permite al menos volver a orientarse.»
Stylianos Michalakis, de la Universidad Ludwig Maximilian de Múnich
Aunque el pequeño tamaño de la muestra impide determinar los factores exactos que influyen en el grado de mejoría de cada paciente, los investigadores son optimistas. La posibilidad de reproducir los efectos terapéuticos en múltiples individuos abre un camino claro para futuras aplicaciones clínicas. El equipo de trabajo ya ha comenzado a planificar nuevos estudios con el objetivo de optimizar tanto la tecnología de las gafas como la formación específica de los participantes, buscando mejorar la eficacia de esta prometedora terapia visual.
Por la redacción de GUAY.news.
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